Una bimba di sei mesi, affetta da atrofia muscolare spinale, ha risposto in modo positivo a una terapia con le cellule staminali. La vicenda si è svolta all’Ospedale Burlo Garofalo di Trieste e rappresenta il primo caso di terapia con staminali intratecali in Italia e il primo sull’atrofia muscolare il Europa.
L’atrofia muscolare spinale (SMA1) è una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce un bambino ogni 10mila nati nel mondo. Causa la morte delle cellule del midollo spinale impedendo in tal modo che gli “ordini del cervello” giungano ai muscoli attraverso i nervi periferici.
Per questo motivo i piccoli giungono progressivamente alla paralisi completa, all’impossibilità di deglutire e alla morte a cusa del blocco dei muscoli respiratori. L’aspettativa di vita di questi bimbi è molto bassa, il nutrimento artificiale e la respirazione assisistita sono inevitabili già dopo pochi mesi di vita.